每年世界范围内有 56000重症β-地中海贫血患者出生,其中至少30000例需要规范输血才能存活。每年至少5500例α-地中海贫血患儿死于围产期。
——WHO全球血红蛋白病流行病学报告
生产携带功能基因序列的慢病毒载体
动员提取及分离造血干细胞或T细胞
(CD34+)
将目标基因插入患者造血干细胞或T细胞 (CD34+)
患者准备及移植基因修饰后造血干细胞 或T细胞(CD34+)
1、张之南、郝玉书、赵永强等主编《血液病学》第二版 人民卫生出版社出版 2011年9月
2、KAUSHANSKY、LlCHTMAN、BEUTLER等主编《威廉姆斯血液病学》第八版中文版 陈竺、陈赛娟主译 人民卫生版社出版 2011年11月
3、北京天使慈善基金会、中华思源工程扶贫基金会、北京师范大学大学中国公益研究院 编著《中国地中海贫血蓝皮书》中国社会出版社出版2016年5月
4、中华医学会儿科学分会血液病学组、中华儿科学编辑委员会《重型B地中海贫血的诊断和医疗指南》中华儿科学杂志2010年3月
5、世界卫生组织执行委员会秘书处《地中海贫血和其他血红蛋白病》世界卫生组织执行委员会第118届会议临时议程项目 2006年5月